Олесоксим - Википедия - Olesoxime

Олезоксим
Olesoxime.svg
Идентификаторы
Количество CAS
PubChem CID
ChemSpider
UNII
КЕГГ
Химические и физические данные
ФормулаC27ЧАС45NО
Молярная масса399,65 г · моль−1
3D модель (JSmol )

Олезоксим (TRO19622) является экспериментальный препарат ранее разрабатывалась ныне не существующей французской компанией Трофос в качестве лечения ряда нервно-мышечные расстройства. Оно имеет холестерин -подобная структура и принадлежит холестерин -оксим семья модуляторы митохондриальных пор.[1][2]

Исследование

В доклинических исследованиях показанное соединение нейропротекторный свойства, способствуя функции и выживанию нейронов и других типов клеток в стрессовых условиях, связанных с заболеванием. Это было сделано через взаимодействие с митохондриальная проницаемость переходная пора (mPTP).[3]

3 этап 2009–2011 гг. клиническое испытание в боковой амиотрофический склероз не продемонстрировали увеличения выживаемости.[4] Исследование 2011–2013 гг. В г. спинальная мышечная атрофия (SMA) показал, что соединение может предотвратить ухудшение мышечной функции.[5][6] В 2015 году вся программа по олезоксиму была куплена Hoffmann-La Roche на 120 миллионов евро с целью разработки лечения СМА. Однако в июне 2018 года, столкнувшись с техническими и нормативными проблемами и конкуренцией со стороны потенциально более эффективного препарата, Nusinersen, Рош остановила дальнейшую разработку олезоксима.[7]

Рекомендации

  1. ^ Мартин LJ (август 2010 г.). «Олесоксим, холестерин-подобный нейропротектор для потенциального лечения бокового амиотрофического склероза». ID наркотиков. 13 (8): 568–80. ЧВК  3058503. PMID  20721828.
  2. ^ «Олесоксим». Интернет-отчет о новых наркотиках. Информация о лекарственных средствах Великобритании. Архивировано из оригинал на 03.03.2016.
  3. ^ Bordet T, Buisson B, Michaud M, Drouot C, Galéa P, Delaage P, Akentieva NP, Evers AS, Covey DF, Ostuni MA, Lacapère JJ, Massaad C, Schumacher M, Steidl EM, Maux D, Delaage M, Henderson CE , Pruss RM (август 2007 г.). «Идентификация и характеристика холест-4-ен-3-она оксима (TRO19622), нового кандидата в лекарство от бокового амиотрофического склероза». Журнал фармакологии и экспериментальной терапии. 322 (2): 709–20. Дои:10.1124 / jpet.107.123000. PMID  17496168. S2CID  17271734.
  4. ^ «Trophos объявляет о результатах 3 фазы исследования олезоксима при боковом амиотрофическом склерозе». Пресс-релиз. Трофос. 2011-12-13. В архиве из оригинала от 23.02.2014.
  5. ^ «Трофос объявляет основные результаты основного исследования олезоксима при спинальной мышечной атрофии». Пресс-релиз. Трофос. 2014-03-10. В архиве из оригинала от 11.12.2014.
  6. ^ Бертини Э., Дессо Э., Меркури Э., Мунтони Ф., Киршнер Дж., Рид К., Лусаковска А., Коми ГП, Куиссет Дж. М., Абитбол Дж. Л., Шеррер Б., Дюкрей П.С., Бухбьерг Дж., Вианна Е., ван дер Поль В. Л., Вуйлерот С., Blaettler T, Fontoura P (июль 2017 г.). «Безопасность и эффективность олезоксима у пациентов со спинальной мышечной атрофией 2-го или неамбулаторного типа 3: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2» (PDF). Ланцет. Неврология. 16 (7): 513–522. Дои:10.1016 / S1474-4422 (17) 30085-6. HDL:2434/501447. PMID  28460889. S2CID  5842023.
  7. ^ Тейлор, Ник П. (2018-06-01). "Рош отменяет лекарство от СМА стоимостью 120 млн евро после многих трудностей"'". www.fiercebiotech.com. Получено 2018-06-07.

дальнейшее чтение

внешняя ссылка